醫藥巨頭開始對罕見病藥品表現出越來越濃厚的興趣，針對罕見藥的并購和研發速度都在加快。
本周羅氏制藥同意以83億美元收購美國生物科技公司InterMune，后者吸引羅氏的主要原因是一款針對罕見病特發性肺纖維化的新藥pirfenidone。此外，今年早期，AbbVie收購了罕見病生物制藥公司Shire，后者有多款罕見病品牌藥，包括年收入將近5億美元的ELAPRASE(用于治療溶酶體貯積癥lysosomal storage disorder)，以及年收入超過3億美元的VPRIV（用于治療戈謝病），這兩種藥品2013年銷售額增長均超過10%。
除了收購，醫藥公司自主研發罕見藥的熱情不減。上周賽諾菲旗下Genzyme宣布，已獲得FDA批準上市1型戈謝病口服藥首個口服類藥物Cerdelga。目前Genzyme有一款注射類戈謝病明星藥物Cerezyme，年銷售額超過9億美元。
過去因為病人少，利潤低，研發困難的罕見藥，如今受到各大藥企追捧，背后的原因有幾個方面。
首先是全球化和互聯網技術導致醫學信息越來越透明，罕見病不再是躲在某個角落里不為人知的疾病，罕見病受到各國政府的重視，各種跨國信息傳送讓病例分享成為可能，而市場全球化也帶來了罕見藥的全球化銷售，擴大了利潤空間。這給了藥企更多的研發動力去追逐這塊市場。
相比普通疾病藥物，罕見藥板塊可謂是一個小眾市場。但藥企巨頭面臨的問題是，普通類明星藥專利到期后利潤快速縮水，來自仿制藥的競爭極度激烈，藥企紛紛希望拓展新的毛利高的業務板塊來補充明星藥到期所帶來的利潤下滑。罕見病雖然是小眾市場，但產品少，一旦研制成功就可能統領市場很多年，銷量雖小但毛利極高。
政策也是推動罕見藥發展不可缺少的動力。美國的《孤兒藥法案》規定，藥企開發罕見病用藥可快速審批，獲得7年獨家銷售權，臨床試驗費50%可抵減稅額，此外政府還設立專門補助和研究基金等支持罕見藥研發。
在中國，罕見病藥品幾乎完全空白，只有不到1%的罕見病有治療方案。跨國藥企巨頭也開始瞄準中國市場。比如在罕見藥方面舉動頻頻的賽諾菲早年就已與國藥集團旗下的中國醫藥工業研究總院合作進行我國首個罕見病診斷及治療研究。
外資對中國市場的興趣源于兩點。目前中國罕見藥幾乎全部依賴進口，自主研發能力不強，對罕見病認識也比較粗淺。此外，過去中國對罕見病排查力度不夠，有很多罕見病被忽視了。現在政府對罕見病的關注力度逐漸加大，中國人口基數大，通過排查罕見病例總數并不少，是全球罕見病一個大市場，因此外資藥企紛紛看好中國這塊大蛋糕。
但要想真正打開這塊市場，政府的支持必不可少。除了在研發和臨床研究上支持，還有醫保支付必不可少。罕見病治療費用高昂，在全世界都是共同的問題。藥品少，價格高，必須要政府的醫保支持才能進行。
